近20年首款，阿尔茨海默病新药获FDA完全批准！国内已纳入优先审评名单

本文来源：时代周报 作者：韩利明

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阿尔茨海默病药物再获新进展。

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“7月6日，美国食品药品监督管理局（FDA）批准LEQEMBI（下称“仑卡奈单抗”）100 mg/mL注射液的补充生物制剂许可申请（sBLA）。”7月7日，卫材中国官微发布上述消息。这也意味着，仑卡奈单抗是近二十年来，FDA首个完全批准的，用于阿尔茨海默病的治疗方法。

时间线拉回到2023年1月，彼时FDA已加速批准卫材/渤健的阿尔茨海默病新药仑卡奈单抗。同一天，卫材提交sBLA，以支持转为传统批准，PDUFA（目标批准日期）就在2023年7月6日。

“今天，FDA在传统的审批途径下批准了仑卡奈单抗，使仑卡奈单抗成为首个也是唯一一个被批准的抗淀粉样变的阿尔茨海默病治疗药物，证明其可以降低早期和轻度痴呆阶段的疾病进展速度和延缓疾病认知障碍进展。” 卫材CEO内藤晴夫表示。

仑卡奈单抗获FDA传统批准后，美国医疗保险和医疗补助服务中心（CMS）确认扩大仑卡奈单抗的覆盖面，并发布了有关注册表方面的更多细节。由CMS推动的注册表可供医护人员向CMS提交所需的患者数据，这将促进美国更多医疗结构报销和使用仑卡奈单抗。

此外，为确保患者能够获得仑卡奈单抗，卫材建立患者援助计划，为符合经济需求和其他计划标准的无保险和保险不足的患者（包括医疗保险受益人）免费提供仑卡奈单抗。据悉，该药物在美国市场的定价为2.65万美元/年。

阿尔茨海默病是一种起病隐袭、呈进行性发展的神经退行性疾病，临床特征主要为认知障碍、精神行为异常和社会生活功能减退。一般在65岁以前发病为早发型，65岁以后发病为晚发型。

据世界卫生组织报告，全球约有5000万人患有痴呆症，其中阿尔茨海默病是最常见的类型，可能占痴呆症病例的60%至70%。

在阿尔茨海默病治疗领域，由于其发病机制复杂，此前仅有几种药物（如多奈哌齐、利斯的明、加兰他敏、美金刚）获得FDA和世界主要国家的批准并使用，可一定程度上改善患者认知症状，但并不能延缓病程的进展。

“仑卡奈单抗是目前唯一一种可以通过结合有毒Aβ原纤维从而清除斑块的抗体。”卫材方面在接受时代周报记者采访时曾解释，“以前用于治疗阿尔茨海默病的药物都是对症疗法，而仑卡奈单抗是一种可以减缓病程的疾病修饰疗法，使病人可以保留更长时间的个人生活能力。”

“模型模拟表明，仑卡奈单抗可以延缓疾病进展2.5-3.1年，并有可能帮助人们在更长的时间内保持在阿尔茨海默病的早期阶段。此外，它被证明可以维持生活质量并减少护理人员的负担（评分恶化减少23-56%）。”卫材方面表示。

国家药监局药品审评中心显示，2022年12月22日，仑卡奈单抗在我国申报上市已获受理，适用于治疗早期阿尔茨海默病，规格分别为200mg/瓶和500mg/瓶。时代周报记者发现，2023年2月17日，该申请已被纳入优先审评品种名单。

“我们很难给一个具体的时间表，但我们预计仑卡奈单抗在中国可能在2024年上半年获得批准。”卫材方面估计，中国早期阿尔茨海默病患者的数量约占全球患者的30%以上，并将进一步增加。“因此，仑卡奈单抗获得批准，造福中国患者是我们最重要的任务之一。目前，对中国的定价仍在仔细评估当中。”

上海市精神卫生中心老年精神科主任李霞在接受时代周报记者采访时曾表示，“目前已上市的药物能改善阿尔茨海默病患者的症状，仑卡奈单抗如果能够进入中国，可以给阿尔茨海默病患者提供更多的选择。但即使不依靠药物，通过早期筛查，越早干预对病人和家庭都更好。”

根据《中国阿尔茨海默病报告2021》显示，相较于全球平均水平，我国呈现高患病率和高死亡率的“两高”特点。2019年我国现存超过1 300万阿尔茨海默病及其他痴呆患者，数量居全球之首，预计到2050年，将突破4000万。

庞大的患病人群背后，我国药企也在抢占市场。智慧芽全球新药情报库显示，截至2023年7月7日，时代周报记者以“阿尔茨海默病”为关键词，搜索到4396条临床试验结果，其中1656条来自美国，511条来自中国，包括恒瑞医药（600276.SH）、海正药业（600267.SH）、通化金马（000766.SZ）、东阳光药、绿谷制药等均有布局。

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